Ben – Gurion Üniversitesi Araştırmaları Tip-1 Diyabet İçin Çare Olabilir

Maayan Jaffe / JNS.org tarafından

İnsülin uygulama metodları gelişmekte ve 1920’lerin insülini ne kadar vermek gerektiğini belirleyen ölçüm şartlarından daha üstün olsa da insülin keşfedildiğinde neredeyse bir yüzyıl Tip 1 diyabet için önemli gelişmeler olmamıştır.

Dr. Eli Lewis şimdiye kadar şuna inanmaktadır;

‘Doku hasarı aslında Tip 1 diyabette önemli bir rol oynar fakat bu durum çoğu zaman gözden kaçmış, incelenmemiş önemli bir durumdur.’

2003’de Lewis, zarar görmüş adacıklardaki ve pankreasa insülin üreten hücrelerin dağılımını sağlayan bu küçücük gruplardaki(kümelerdeki) inflamasyonun rolünü araştırmaya başladı. Ve bu süre içinde vücudumuzun her gün ürettiği doğal proteine dayalı ve genellikle de amfizem tedavisinde kullanılan bir anti – inflamatuar ilaç olan Alpha 1 Antitripsin (AAT)’nin sadece insülin bağlılığını azalttığını değil bazı durumlarda Tip 1 diyabetli bir kişiyi tedavi edebileceğini de keşfetti.

Diyabet her yaştan 25.8 milyon Amerikalı’da görülmektedir ve bunlardan yaklaşık %5’i Tip 1 diyabettir. Tüm Tip 1 diyabetlilerin insülin tedavisine ihtiyaçları vardır.

Pankreastaki adacıklarda bulunan hücre grupları (kümeleri) tarafından  üretilen insülin hormonu, kandaki glikozun (şekerin) karaciğer ve kas gibi depolara gitmesine olanak verir. Bu hücreler, Tip 1  diyabette otoimmün yanıtının hedefleridir. Hücreler iltihaplandığında ve işlevselliği bozulduğunda (arızalandığında) artık insülin üretilemez. Sağlıklı bir bireyde vücut, dokunun iyileşmesine yardımcı olan ve iltihaplanmayı azaltan karaciğerdeki AAT’yi doğal olarak üretir. Son zamanlarda, AAT’nin Tip 1 diyabetli hastalarda olmasına rağmen glikozillenmiş biçimde çalışmadığı tespit edilmiştir.

BGU’deki Colorado Üniversitesi Tıp Okulu’ndaki Barbara Davis Çocuk Diyabetliler Merkezi’nde ve Joslin Diyabet Merkezi’nde (Harvard Tıp Okulu ile bağlantılı) yapılan son 3 klinik çalışmada, son zamanlarda teşhis konulan hastalara yavaşça infüzyon ( zerk etme) edilen bir damla sıvı şeklinde AAT uygulaması enjekte edildi. Temelde bu hastaların, iltihaplanma ile mücadele yeteneklerini ve hasarlı hücreleri beklenmedik bağışıklık yanıtlarından koruma yeteneklerini yeniden kazandıkları görüldü. 8 ila 12 hafta içinde AAT tedavisi geri çekildi ve 2 yıldan fazla bir sürede bir çok hastada uygun glikoz seviyeleri insüline ihtiyaç kalmadan kontrol edildi.

AAT,  Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından onaylandığından beri Amerika’daki insan klinik çalışmalarında izlenecek hızlı yol onayını aldı. Lewis, AAT’nin Tip 1 diyabet tedavisi için marka olarak FDA onayını alabilmesinin en az 2 yıl daha süreceğini belirtmiştir. Fakat bu arada bazı doktorlar AAT’yi markasız bir şekilde tedavi anlamında reçeteye yazıyorlar.

Dana Heffernan’ın 11 yaşındaki oğlu Zach, Texas-San Antonio’daki doktorundan AAT tedavisi gördü. Heffernan, oğluna 12 Kasım 2013’te teşhis konulduğunu ve ilk tedavisini Aralık ayı ortalarında aldığını belirtti.

Heffernan şöyle devam etti : ‘ Oğlum, günde yaklaşık 10 ünite insülin alıyordu (haftada 70 ünite). Bu, haftada 2 üniteye düştü. Bu gerçekten kayda değer! O tamamen insülinden kurtulacak mı? Bu benim umudum, fakat bunu görmek zorundayız.’

Lewis’ın bahsettiği bir başka çalışmada, Kuzey Pasifiğin İsrail Başkonsolosu Andy DAVİD’in 9 yaşındaki kızına da AAT tedavisi uygulanmıştır. Kıza 8 hafta boyunca yavaş damla infüzyon şeklinde haftada 1 kez AAT uygulanmıştı. Tedaviden itibaren 3 yıl öncesine kadar insülin almak zorunda kalmadı.

Ancak bu tedavi her hasta için etkili olmayabilir. Davis Merkezi’ndeki pediatri ve tıp profesörü Dr. Peter A. Gottlieb, bu durumun, AAT tedavisini alanların yaklaşık üçte biri (1/3) için umut verici olduğunu, diğerleri içinse daha az etkili olduğunu veya hiç etkili olmadığını belirtti. Gottlieb, bunun sebebini birçok faktöre bağlıyor ; kişinin ne kadar süredir bu hastalığı taşıyor olduğu, ve AAT’nin ne kadar uygulandığı, gibi. Lewis, tüm çalışmalarında şunu söyler : ‘Kişi 6 aydan fazla süredir Tip 1 diyabetli ise tedavinin faydaları en az boyuttadır.’

Ayrıca, Gottlieb AAT’nin ‘oldukça pahalı’ bir ilaç olduğunu belirtti. Çünkü  AAT,  insan plazmasından elde ediliyor. Bu bir engel teşkil edebilir. Omni Pharmaceuticals, ikinci bir nesil ilaç üzerinde çalışıyor ki Gottlieb bunun etkili ve aynı zamanda tedavi için etiket fiyatını azaltabileceğini söyledi. Lewis, AAT’nin geniş ölçekli üretiminin ilacın işlevselliğini geliştirmek için araştırmacılara olanak tanıyacağını söyledi.

En son klinik çalışmalarının sonuçları bu Mart Klinik Endokrinoloji ve Metabolizma Dergisi’nde yayımlanacak.

Lewis, araştırmacıların neden Tip 1 diyabet hastası olunur konusunda hala tam net olamadıklarını kaydetti. Genetik faktörlerin kesinlikle rolünün olduğu bilinirken daha yeni çalışmalar hastalığın aynı zamanda stres, travma (hatta psikolojik travma) veya viral (virüsün yol açtığı) sebeplerden de oluşabildiğini göstermekte. Lewis’ın laboratuvarı ayrıca AAT’nin adacık naklinin başarılı olmasına yardımcı olması için bir yol buldu ve ilacın daha çok diyet ve yaşam tarzı faktörleri ile ilgili Tip 2 diyabet tedavisinde nasıl faydalı olacağı üzerine çalışıyor.  Lewis, bir İsveç çalışmasının Tip 2 diyabetli hastaların yarısının AAT dolaşım seviyelerini azalttıklarını bulduklarından bahsetti.

Lewis, Mart sonu Nisan başında bulgularını anlatmak ve Amerika’daki meslektaşlarının ilave tıbbi araştırmalarını incelemek için Amerika’da bulunacak. Ziyareti San Antonio,  Los Angeles, Washington, D.C, Baltimore, Philadelphia ve New York gibi büyük şehirleri kapsayacak. Ziyaretler hakkında daha fazla bilgi için American Associates of Ben –Gurion University of the Negev’in yerel bölümü ile iletişime geçin (http://www.aabgu.org/ ).

(Çeviri: DiyabetimBen.com Çeviri Ekibinden Özlem Öztürk, Kaynak: http://www.jns.org)