Kök Hücreler İle Tip-1 Diyabetin Tedavisinde Bir İlk: Tip-1 Diyabetli Kadın İnsülin Bağımsız Hale Geldi

A First in the Treatment of Type 1 Diabetes with Stem Cells: A Woman with Type 1 Diabetes Achieves Insulin Independence

Dünyada ilk kez, tip 1 diyabetli olarak yaşayan bir kişi, kendi vücudundan alınan ve yeniden programlanan kök hücrelerle tedavi edilerek insülin üretmeye başladı. Çin’in Tianjin kentinde yaşayan 25 yaşındaki kadın, kök hücre nakli sonrası, üç ay içinde vücudunda kendi insülinini üretebilir hale geldi. Bu çığır açan gelişme Peking Üniversitesi’nden hücre biyoloğu Deng Hongkui ve ekibi tarafından yürütülen bir araştırma sonucunda elde edildi.

Tip 1 Diyabet ve Kök Hücre Tedavisinin Potansiyeli

Tip 1 diyabette bağışıklık sistemi pankreastaki insülin üreten beta hücrelerine saldırarak bu hücrelerin işlevini ortadan kaldırır. Bu durum vücudun yeterli insülin üretememesine ve yaşam boyu insülin takviyesi gereksinimine yol açar. Kök hücreler vücudun ihtiyaç duyduğu herhangi bir hücre tipine dönüşebilme yetenekleri sayesinde diyabet gibi kronik rahatsızlıkların tedavisinde devrim niteliğinde bir çözüm sunabilir.

Kök hücre tedavisinin bu vakadaki başarısı kişinin kendi hücrelerinden yeniden programlanan kök hücrelerle beta hücreleri oluşturulmasını içeriyor. Bu yöntem bağışıklık sistemi tarafından reddedilme riskini büyük ölçüde azaltmayı ve dışarıdan insülin ihtiyacını ortadan kaldırmayı hedefliyor.

Tedavi Süreci ve Teknolojik Yöntemler

Araştırmacılar, bireyden aldıkları hücreleri laboratuvarda “pluripotent” adı verilen, herhangi bir hücreye dönüşme kapasitesine sahip kök hücrelere dönüştürdüler. Bu teknik ilk olarak Japon bilim insanı Shinya Yamanaka tarafından geliştirilen bir yöntemden uyarlanarak, daha fazla kontrol sağlamak amacıyla kimyasal moleküllerle modifiye edildi.

Kimyasal olarak indüklenen bu pluripotent kök hücreler (iPS hücreleri) laboratuvar ortamında insülin üreten hücre adacıklarına dönüştürüldü. Yapılan deneyler, bu hücrelerin güvenliğini ve işlevini kanıtladıktan sonra insanlara yönelik denemelere geçildi. Haziran 2023’te, üç boyutlu insülin üreten hücre adacıkları, kısa bir operasyonla kişinin karın kaslarına yerleştirildi. Geleneksel yöntemlerde hücre nakilleri genellikle karaciğere yapılırken, bu çalışmada hücreler karın bölgesine yerleştirilerek manyetik rezonans görüntüleme (MR) ile hücrelerin gelişimi yakından takip edilebildi.

İnsülin Üretimi ve Kan Şekerinde Denge

Nakilden iki buçuk ay sonra kadın artık dışarıdan insülin almaya gerek duymadan yeterli miktarda insülin üretmeye başladı. Kan şekeri seviyeleri gün boyunca neredeyse tamamen normal aralıkta kaldı. Kişi artık şekerli yiyecekler de dahil olmak üzere her türlü besini özgürce tüketebildiğini belirtti. Bu süreç diyabet araştırmacıları tarafından büyük bir başarı olarak değerlendirildi.

Tianjing’de yaşayan kadın, Nature ile yaptığı telefon görüşmesinde, “Artık şeker yiyebiliyorum,” dedi. Nakilden bu yana bir yıldan fazla zaman geçtiğini ve “Her şeyin tadını çıkarıyorum — özellikle hotpot (Çin mutfağından gelen bir yemek pişirme tarzıdır.)” dedi. Kadın mahremiyetini korumak amacıyla isminin gizli kalmasını istedi.

Esra’nın notu: Böylesi önemli bir gelişmenin ana karakteri neden deneyimini paylaşmaz anlamakta güçlük çekiyorum.

Kyoto Üniversitesi’nden Daisuke Yabe bu yöntemin başka bireyler üzerinde de başarılı olması durumunda diyabet tedavisinde devrim yaratabileceğini vurguladı. Ancak uzmanlar bu sonucun geniş bir popülasyon üzerinde tekrarlanması gerektiğine ve tedavi edilen hücrelerin uzun vadede, beş yıl veya daha fazla süre boyunca işlevlerini sürdürüp sürdüremeyeceğinin gözlemlenmesi gerektiğine dikkat çekiyor.

Kök Hücre Tedavisinin Geleceği ve Zorluklar

Her ne kadar bu çalışmada kişinin kendi hücreleri kullanıldığı için bağışıklık reddi riski minimuma indirilmiş olsa da bağışıklık baskılayıcı ilaçlar kullanıldığı için otoimmün tepkinin önlenip önlenmediğini kesin olarak söylemek zor. Araştırmacılar gelecekte bağışıklık sisteminden kaçınabilecek hücreler geliştirerek tip 1 diyabetin otoimmün doğasına karşı ek bir koruma sağlamayı hedefliyor.

Bunun yanı sıra kişinin kendi hücrelerinden elde edilen kök hücre tedavisinin ticari olarak uygulanabilirliği ve geniş çaplı kullanımı bazı zorluklar barındırıyor. Bu tedavi her birey için özel olarak geliştirildiği için ölçeklenebilirlik açısından sınırlı olabilir. Bu sebeple bazı araştırma grupları donör kök hücrelerinden elde edilen insülin üreten hücrelerle tedavi yöntemleri üzerinde çalışıyor. Örneğin; Vertex Pharmaceuticals tarafından yürütülen bir çalışma, donör embriyonik kök hücrelerinden elde edilen adacık hücreleriyle başarılı sonuçlar elde etti. Vertex, Tip-1 Diyabetin Tedavisi İçin Umutları Arttırıyor başlıklı yazıya tıklayarak Vertex’in çalışmasına ulaşabilirsiniz.

Sonuç

Kök hücre tedavisi tip 1 diyabetin kalıcı olarak tedavi edilmesi yolunda büyük bir umut vadediyor. Bu gelişme, kişinin vücudunun kendi insülinini yeniden üretmesini sağlayarak, dışarıdan insülin alımını tamamen ortadan kaldırıyor. Ancak bu tedavinin uzun vadeli etkinliği ve güvenliği konusunda daha fazla araştırma yapılması da gerekiyor. Özellikle bu tedavinin denendiği kişilerin mevcut sağlık durumları, tip-1 diyabet tanı yaşı, kaç yıllık tip-1 diyabetli oldukları gibi gibi çoğu detay da oldukça önemli. Ancak görünüyor ki kök hücre teknolojisinin ilerlemesiyle tip 1 diyabet ve diğer otoimmün rahatsızlıkların tedavisinde yeni çözümler geliştirilmesi mümkün olabilecek.

Yardımcı kaynak: https://www.nature.com/articles/d41586-024-03129-3

…….. English version

A First in the Treatment of Type 1 Diabetes with Stem Cells: A Woman with Type 1 Diabetes Achieves Insulin Independence

For the first time in the world, a person living with type 1 diabetes has begun to produce insulin after being treated with stem cells reprogrammed from her own body. The 25-year-old woman, living in Tianjin, China, became able to produce her own insulin within three months following a stem cell transplant. This groundbreaking development was achieved as a result of a study conducted by cell biologist Deng Hongkui and his team at Peking University.

The Potential of Type 1 Diabetes and Stem Cell Therapy

In type 1 diabetes, the immune system attacks the insulin-producing beta cells in the pancreas, eliminating their function. This leads to the body’s inability to produce sufficient insulin, requiring lifelong insulin supplementation. Stem cells offer a revolutionary solution to chronic conditions like diabetes due to their ability to transform into any type of cell the body needs.

The success of stem cell therapy in this case involves generating beta cells from reprogrammed stem cells derived from the individual’s own cells. This method aims to greatly reduce the risk of rejection by the immune system and eliminate the need for external insulin.

The Treatment Process and Technological Methods

Researchers transformed the cells taken from the individual into pluripotent stem cells, which have the potential to become any type of cell. This technique, originally developed by Japanese scientist Shinya Yamanaka, was adapted and chemically modified for more controlled outcomes.

These chemically induced pluripotent stem cells (iPS cells) were then transformed into insulin-producing islet cells in the laboratory. After confirming the safety and functionality of these cells through various experiments, human trials were initiated. In June 2023, the three-dimensional insulin-producing islet cells were implanted into the individual’s abdominal muscles through a minor surgery. Unlike traditional methods where cells are typically transplanted into the liver, in this study, the cells were placed in the abdomen, allowing close monitoring of their development using magnetic resonance imaging (MRI).

Insulin Production and Blood Sugar Balance

Two and a half months after the transplant, the woman began producing sufficient insulin without the need for external supplementation. Her blood sugar levels remained within the normal range throughout the day. She stated that she could now freely consume all types of food, including sugary foods. This process has been hailed as a major success by diabetes researchers.

In a phone interview with Nature, the woman from Tianjin said, “I can eat sugar now.” She noted that over a year had passed since the transplant, and “I’m enjoying everything — especially hotpot (a cooking style from Chinese cuisine).” The woman requested to remain anonymous to protect her privacy.

Esra’s note: I find it hard to understand why the main character of such a significant breakthrough would not share her experience.

Daisuke Yabe from Kyoto University emphasized that if this method proves successful in other individuals, it could revolutionize diabetes treatment. However, experts note that this outcome needs to be replicated in a larger population, and it’s essential to observe whether the treated cells can maintain their function over the long term — for five years or more.

The Future of Stem Cell Therapy and Challenges

Although the use of the individual’s own cells in this study minimized the risk of immune rejection, it is still difficult to definitively state whether the autoimmune response has been fully prevented, as immunosuppressive drugs were used. Researchers aim to develop cells in the future that can evade the immune system, providing additional protection against the autoimmune nature of type 1 diabetes.

Moreover, the commercial viability and scalability of using a person’s own cells for stem cell therapy pose some challenges. Since this treatment is developed specifically for each individual, it may have limited scalability. As a result, some research groups are working on therapies using insulin-producing cells derived from donor stem cells. For example, a study conducted by Vertex Pharmaceuticals has achieved promising results using islet cells derived from donor embryonic stem cells. Click on the article “Vertex Raises Hopes for the Treatment of Type 1 Diabetes” to access Vertex’s study.

Conclusion

Stem cell therapy offers great hope for a permanent cure for type 1 diabetes. This development allows the body to reproduce its own insulin, completely eliminating the need for external insulin intake. However, further research is needed to ensure the long-term effectiveness and safety of this treatment. Particularly, factors such as the current health status of the individuals undergoing this treatment, the age of their type 1 diabetes diagnosis, and the duration of their condition are crucial details to consider. Yet, it seems that with advances in stem cell technology, new solutions may be developed for the treatment of type 1 diabetes and other autoimmune disorders.

Sources: https://www.nature.com/articles/d41586-024-03129-3