Sana Biotechnology’nin geliştirdiği yeni bir teknoloji tip-1 diyabet tedavisindeki süreci değiştirebilir.
Yazının başında önemli not: Tip-1 diyabetin kesin bir şekilde çözmek için dünyanın birçok yerinde bilim insanları muazzam bir çaba sarf ediyor. Farklı yöntemler denenerek tedavilerde karşılaşılan sorunların da çözülmesi hedefleniyor. Bu tarz önemli gelişmeleri ve hatta bu yazıyı okurken hemen yarın tedavi başlayacak gibi okumayın lütfen. Ümidimiz var. Çalışmalar da umut arttırıcı. Bu çalışmaları takip edip herkeste uygulanacak tedavilerin gelmesini beklemeliyiz.
Sana Biotechnology tip-1 diyabet tedavisi üzerine yaptığı adacık hücre nakli çalışmasından olumlu klinik sonuçlar açıkladı.
Haber 7 Ocak 2025’te servis edildi. Sana Biotechnology Announces Positive Clinical Results from Type 1 Diabetes Study of Islet Cell Transplantation Without Immunosuppression linkine tıklayarak haberin İngilizce versiyonuna ulaşabilirsiniz.
İnsan üzerindeki bu ilk çalışma, Sana’nın hipobağışıklık (HIP) teknolojisinin nakledilen islet hücrelerinin (Adacık hücrelerinin) bağışıklık reddi yaşamadan ve immünosupresyon (Bağışıklık sistem saldırısını engelleyen ilaçlar kullanmadan.) olmadan insülin üretmesini sağladığını gösteriyor.
Sana Biotechnology hücreleri mühendislikle tedaviye dönüştürmeyi amaçlayan bir şirket. Immünosupresyon kullanılmadan UP421 adlı allojenik birincil adacık hücre terapisi nakli yapılan bir tip-1 diyabetlinin sonuçlarını duyurdu. Çalışma Uppsala Üniversitesi Hastanesi iş birliğiyle yürütüldü. Hücre naklinden dört hafta sonra alınan sonuçlar, nakledilen pankreatik beta hücrelerinin hayatta kaldığını ve işlev gördüğünü, dolaşımdaki C-peptit varlığıyla ölçüldüğünü gösterdi. Ayrıca C-peptit seviyeleri bir yemek sonrası artış gösterdi. Bu da hücrelerin insülin salgıladığını kanıtladı. MRI taramaları hücrelerin nakil sonrası alanda sürdürülebilir sinyaller verdiğini gösterdi. Çalışma hiçbir güvenlik sorununu tespit etmedi ve HIP ile modifiye edilmiş adacık hücrelerinin bağışıklık tepkilerinden kaçındığını doğruladı.
UP421, Sana’nın HIP platformu kullanılarak Oslo Üniversitesi Hastanesi’nde üretildi. Çalışmada HIP ile mühendislik yapılmış insülin üreten pankreatik hücrelerin, immünosupresif tedavi olmadan naklin güvenliğini ve insülin üretimini geri kazanma yeteneğini araştırılıyor. Hücreler bireylerin ön koluna kas içi nakledildi ve dört haftalık sonuçlar, hücrelerin hayatta kaldığını, bağışıklık algılamasından kaçındığını ve işlev gördüğünü doğruladı.
Sana Biotechnology’nin Hipobağışıklık (HIP) Teknolojisi Nedir?
Sana Biotechnology “Hipobağışıklık (HIP)” adlı çığır açan bir teknoloji geliştirdi. HIP teknolojisi bağışıklık sisteminden kaçabilen ve reddedilmeden işlev görebilen hücrelerin üretilmesini sağlıyor. Geleneksel organ veya hücre nakillerinde bağışıklık sistemi nakledilen hücreleri yabancı olarak algılar ve saldırıya geçer. Bu nedenle nakil yapılan bireylere bağışıklık sistemini baskılayan ilaçlar (immünosupresyon) verilmesi gerekir. Ancak bu ilaçlar ciddi yan etkilere neden olabilir ve bireylerin bağışıklık sistemini zayıflatır. HIP teknolojisi sayesinde artık bu ilaçlara gerek kalmadan nakil yapılabiliyor.
HIP Teknolojisi Nasıl Çalışıyor?
HIP teknolojisi laboratuvar ortamında üretilen hücrelerin bağışıklık sistemi tarafından “görünmez” hale getirilmesini sağlıyor. Hücreler bağışıklık sisteminin onları tanımasını sağlayan bazı proteinleri veya yüzey işaretlerini taşımaz hale getiriliyor. Bunun yanı sıra bağışıklık sistemine “ben buradayım ama sana zarar vermiyorum.” mesajı gönderen bazı özel moleküller de ekleniyor. Bu sayede nakledilen hücreler vücudun kendi hücreleri gibi algılanıyor ve bağışıklık sistemi onları hedef almıyor.
Çığır Açan Çalışma: Adacık Hücre Nakli
Sana Biotechnology HIP teknolojisini kullanarak pankreasın insülin üreten beta hücrelerini taklit eden adacık hücreleri geliştirdi. Bu hücreler bireye immünosupresyon ilaçları kullanılmadan nakledildi ve sonuçlar oldukça umut verici.
- İnsülin Üretimi ve Hücre Kalıcılığı: Nakil yapılan hücrelerin insülin ürettiği C-peptit adı verilen bir biyomarker ile doğrulandı. C-peptit beta hücrelerinin insülin ürettiğinin göstergesidir.
- Bağışıklık Sisteminden Kaçınma: Nakil sonrası bireyin bağışıklık sistemi bu hücreleri hedef almadı. Bu da HIP teknolojisinin başarılı bir şekilde bağışıklık reddini önlediğini gösteriyor.
- MRI ile Graft Takibi: Hücrelerin nakil bölgesinde hayatta kaldığı MRI görüntülemeleriyle de doğrulandı.
- Güvenlik: Çalışma sırasında hiçbir güvenlik sorunu gözlemlenmedi.
Tip-1 Diyabetin Tedavisinde Yeni Bir Dönem
Bu gelişme tip-1 diyabetin tedavisinde devrim niteliğinde bir adımı temsil ediyor. Geleneksel adacık hücre nakilleri bağışıklık sistemini baskılayan ilaçlar gerektirdiği için sınırlı bir şekilde uygulanabiliyordu. Ancak HIP teknolojisi sayesinde bağışıklık sisteminden kaçabilen hücreler bu ihtiyacı ortadan kaldırıyor.
Bu çalışma yalnızca tip-1 diyabet için değil birçok farklı hastalığın tedavisi için de umut vadediyor. HIP teknolojisi bağışıklık reddi olmadan hücre nakillerinin yapılabileceği bir geleceği mümkün kılıyor.
Bir Tip-1 Diyabetlinin Hikayesi: İnsülin Enjeksiyonu Olmadan Yaşam
Çalışmanın ilk denendiği birey yıllardır insülin enjeksiyonları ile hayatını sürdüren biriydi. Nakilden sonra bu kişi artık vücudunun doğal yollarla insülin üretebildiğini gördü. Yemek sonrası artan C-peptit seviyeleri bu hücrelerin vücut ihtiyacına göre insülin ürettiğini doğruladı. Bu sadece bir başlangıç. Ancak bu gelişme tip-1 diyabetle yaşayan milyonlarca kişi için hayat değiştiren bir çözüm olabilir.
Araştırmadaki önemli isimlerin yorumları
Çalışmanın baş araştırmacısı, Uppsala Üniversitesi Hastanesi Endokrinoloji ve Diyabetoloji Kliniği’nden Kıdemli Hekim ve Profesör Per-Ola Carlsson: Bu ilk heyecan verici sonuçlar Dr. Sonja Schrepfer ve Sana ekibinin kapsamlı preklinik ve uygulamalı çalışmalarının üzerine inşa edilmiştir. Tip-1 diyabette kişinin bağışıklık sistemi beta hücrelerini yok eder. Bugünün verileri, bu alandaki diğer ilerlemelerle birleştirildiğinde, bireyler için ölçeklenebilir, küratif bir tedavidir. Yani insülin enjeksiyonları veya immünosupresyon olmaksızın normal kan şekeri için gerçek umut sunuyor. Daha uzun takip sonuçlarını sabırsızlıkla bekliyoruz ve çalışma sonuçlarını bilimsel bir platformda sunmayı planlıyoruz.
Sana Biotechnology Başkanı ve CEO’su Steve Harr: Çalışmada hedeflerimize ulaştık. Hiçbir güvenlik sorunu tespit edilmediği gibi immünosupresyon olmadan nakledilen HIP ile modifiye edilmiş adacık hücrelerinin hayatta kaldığını, işlev gördüğünü ve bağışıklık algılamasından kaçındığını gösterdik. Bu, tip-1 diyabetin yanı sıra diğer birçok hastalığın tedavisini dönüştürme potansiyeline sahip. SC451 programımız için bu çalışmadan elde edilen içgörülerin doğrudan uygulanabilir olduğunu düşünüyoruz.
Breakthrough T1D CEO Aaron J. Kowalski Ph.D.: Bu ilk klinik sonuçlar, immünosupresyon olmadan insülin üreten hücreleri değiştiren hücresel tedavilerin, tip-1 diyabet için anlamlı ve potansiyel olarak hayat değiştiren bir tedaviye yaklaştığını gösteriyor.
Gelecek Planları ve Bilimsel Yayınlar
Sana Biotechnology bu çığır açan çalışmanın daha uzun dönem sonuçlarını gözlemlemeyi ve verileri bilimsel yayınlar ile paylaşmayı planlıyor. Ayrıca teknolojinin farklı hastalıklara uygulanabilirliği üzerine çalışmalarını genişletiyor.
Sonuç: Tip-1 Diyabette İyileşme Artık Hayal Değil
Bu çalışma tip-1 diyabetin tedavisinde yeni bir dönemin başlangıcı olabilir. HIP teknolojisi ile bağışıklık reddi olmadan yapılan adacık hücre nakilleri, sadece insülin enjeksiyonlarını ortadan kaldırmakla kalmıyor, aynı zamanda bireylere özgür bir yaşam sunuyor.
İmmünosupresyon olmadan hücre nakilleri tıbbın sınırlarını yeniden tanımlayan bir gelecek vaat ediyor.
