Bu yazıyı okumadan önce mutlaka Tip-1 Diyabetin Çaresi Bulunacaksa Kök Hücrelerle Bulunacak linkindeki videoyu izlemenizi öneririm. Çünkü kök hücre alanında yaptığı çalışmalarla ülkemiz ve dünyadaki önemli bilim insanlarından Prof Dr Erdal Karaöz, birincil ağızdan, tip-1 diyabetin tedavisi/çözümünde kök hücre çalışmalarının ne aşamada olduğunu videoda anlatıyor.
Vertex Pharmaceuticals tip-1 diyabet tedavisinde yenilikçi yaklaşımlarıyla dikkat çekmeye de devam ediyor. Özellikle VX-880 adı verilen kök hücre kaynaklı adacık hücre tedavisi bu alandaki en umut verici gelişmelerden biri olarak öne çıkıyor.
Geçtiğimiz ay, Haziran ayında, Amerikan Diyabet Derneği’nin (ADA) 84. Bilimsel Oturumlarında sunulan veriler bu tedavinin etkinliği ve güvenliği konusunda önemli ipuçları veriyor.
VX-880 Nedir? Kısaca Hatırlayalım…
Diyabetimben’deki Vertex ve VX-880 üzerine tıklayarak bu konudaki içeriklere ulaşabilirsiniz.
VX-880; laboratuvar ortamında kök hücrelerden elde edilen ve insülin üreten adacık hücrelerini içeren bir tedavi yöntemi. Bu tedavi tip-1 diyabetlilerin vücudunda hasar görmüş beta hücrelerini yenileyerek doğal insülin üretimini geri kazandırmayı hedefliyor.
ADA 2024 Sunumu ve Elde Edilen Sonuçlar
Vertex, ADA 2024’te VX-880 ile ilgili son verileri sundu ve elde edilen sonuçlar oldukça umut vericiydi. Öne çıkan bazı bulgular:
- Glukoz Kontrolü ve İnsülin Üretimi: VX-880 ile tedavi edilen bireyler, 90 gün içinde glukoz yanıtlı insülin üretiminde önemli iyileşmeler gösterdi. İnsülin bağımsızlığına ulaşan üç kişinin, bir yıl boyunca bu durumu sürdürdüğü gözlemlendi.
- HbA1c Seviyeleri ve Zaman İçinde Glukoz Aralığı: Tedavi sonrasında bireylerin HbA1c seviyelerinde önemli düşüşler görüldü. Ayrıca kişilerin glukoz seviyelerinin hedef aralıkta (70-180 mg/dL) kaldığı süre arttı. Örneğin; bir kişinin tedavi öncesi %40 olan zaman içindeki glukoz aralığı tedavi sonrasında %99.9’a yükseldi.
- Katılımcı Sayısı ve Deneme Aşamaları: VX-880 klinik denemesinde şu ana kadar 12 katılımcı yer aldı. Vertex denemeyi genişleterek ABD, Kanada ve Avrupa’daki yeni sitelerde toplamda 37 katılımcıya ulaşmayı hedefliyor. Bu genişleme, tedavinin daha fazla kişi üzerinde test edilmesine olanak tanıyacak ve daha geniş bir veri seti sağlayacak.
Güvenlik Profili ve Yan Etkiler
VX-880 tedavisi genel olarak iyi tolere edildi. Ancak bazı yan etkiler de gözlemlendi:
- Hafif ve Orta Şiddette Yan Etkiler: En yaygın yan etkiler arasında dehidrasyon, diyare, hipomagnezemi (düşük magnezyum seviyesi) ve döküntü yer aldı.
- Ciddi Yan Etkiler: Perioperatif dönemde (Tüm cerrahi süreç dönemi) yaşanan hipoglisemi epizodu ciddi bir yan etki olarak kaydedildi.
Bununla birlikte Vertex, bağımsız veri gözden geçirme komitesinin güvenlik ve etkinlik verilerine dayanarak, denemenin C bölümüne geçilmesini tavsiye etti.
Denemenin Durdurulması ve Yeniden Başlatılması
VX-880 klinik denemesi, iki katılımcının tedavi ile ilgisi olmayan nedenlerle ölmesi sebebiyle bir süre durdurulmuştu.
Bu durum denemenin güvenliği ile ilgili endişelere yol açmıştı. Kasım 2021’de Brian Shelton‘dan bahsetmiştim sizlere. Kendisi maalesef vefat etti.
Ancak yapılan incelemeler sonucunda ölümlerin tedaviyle doğrudan bağlantılı olmadığı belirlendi ve deneme yeniden başlatıldı. Bu süreç, tedavi güvenliğinin titizlikle izlenmeye devam edildiğini ve gerektiğinde hızlı önlemler alındığını gösteriyor.
Çalışmada Yer Alan Bilim İnsanları
- Dr. Douglas Melton: Harvard Üniversitesi’nde kök hücre araştırmaları üzerine çalışan ünlü bir bilim insanıdır ve Harvard Kök Hücre Enstitüsü’nün (HSCI) kurucu eş direktörüdür. Melton, diyabet tedavisi için kök hücrelerin kullanımına odaklanmıştır ve VX-880 gibi projelerde önemli katkıları bulunmaktadır.
- Dr. Camillo Ricordi: Miami Üniversitesi Diyabet Araştırma Enstitüsü’nde baş araştırmacı. Diyabet tedavisinde kök hücre ve adacık hücre nakli üzerine yıllardır çalışmakta ve birçok klinik denemede liderlik yapmaktadır. Dr. Ricordi adacık hücre nakli prosedürlerinin geliştirilmesinde önemli katkılarda bulunmuştur.
- Dr. James Shapiro: Alberta Üniversitesi’nde cerrah ve araştırmacıdır. Edmonton Protokolü‘nün geliştiricilerinden biridir ve adacık hücre nakli üzerine geniş çaplı araştırmaları ile tanınmaktadır. Dr. Shapiro bu alandaki birçok klinik denemede baş araştırmacı olarak görev almıştır.
- Dr. Bastiano Sanna: Vertex Pharmaceuticals’ın Araştırma ve Geliştirme Başkan Yardımcısıdır. Dr. Sanna genetik ve kök hücre terapileri konusundaki uzmanlığıyla tanınmakta ve VX-880 klinik denemelerinin koordinasyonunda önemli rol oynamaktadır.
VX-880’in Geleceği
Vertex, VX-880’in başarısını daha geniş bir tip-1 diyabetli kitlesine yaymak için çalışmalarını sürdürüyor. ABD, Kanada ve Avrupa’daki yeni klinik deneme siteleri açıldı ve yeni katılımcılar kaydediliyor. VX-880, ABD FDA tarafından Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) ve Fast Track (Hızlı Takip) tasarımları aldı. Ayrıca Avrupa İlaç Ajansı tarafından da PRIME tasarımı verildi. Bunlar tedavinin ne kadar önemli bir potansiyele sahip olduğunu gösteriyor.
Vertex ayrıca VX-264 adlı başka bir program üzerinde de çalışıyor.
VX-264, immün koruma sağlayan bir cihaz içinde kapsüllenen insan kök hücre kaynaklı adacık hücrelerini içeriyor ve immünsüpresif tedavi gereksinimini ortadan kaldırmayı hedefliyor. Bu da tedaviyi daha güvenli ve geniş kitlelere ulaşabilir hale getirebilir.
Diğer bazı önemli mali gelişmeler
*TreeFrog Therapeutics ile İşbirliği: Vertex, TreeFrog’un tescilli hücre üretim teknolojisi olan C-Stem’i kullanmak için bir lisans aldı. C-Stem, hücrelerin 3D olarak doğal vücut mikroçevresini taklit ederek çoğalmasına olanak tanır. Bu işbirliği Vertex’in tip-1 diyabetli hücre tedavileri için büyük miktarlarda tam olarak farklılaşmış hücreler üretme yeteneğini arttıracaktır.
Vertex bu işbirliği sayesinde VX-880 programını geliştirmeyi ve TreeFrog’un C-Stem teknolojisi ile kök hücre üretimini ölçeklendirmeyi hedefliyor. Böylece VX-880’i daha geniş bir kitleye ulaştırmayı amaçlıyor.
Anlaşma kapsamında TreeFrog, 25 milyon Dolarlık peşin ödeme, Vertex’ten bir sermaye yatırımı ve tam olarak farklılaşmış adacık hücrelerinin ölçeklenmiş üretim sürecinin geliştirilmesiyle bağlantılı olarak 215 milyon Dolara kadar aşamalı ödemeler alacak. Ayrıca TreeFrog, gelecekteki ürünler için klinik, düzenleyici ve ticari kilometre taşları kapsamında ek 540 milyon Dolar alabilecek.
Vertex, CRISPR Therapeutics ile olan ortak programından (CTX211) çekilme kararı aldı. Vertex bu anlaşmadan sonra da kendi tip-1 diyabet hücre tedavilerini (VX-880) hızlandırmak için belirli CRISPR/Cas9 teknolojisine yönelik münhasır olmayan hakları elinde bulunduruyor. Vertex bu haklar için CRISPR Therapeutics’e 2023 yılında 170 milyon Dolar peşin ve aşamalı ödeme yaptı. CRISPR Therapeutics gelecekte elde edilecek gelir üzerinden de ek 160 milyon Dolar daha kazanma hakkına sahip olacak.
Kaynaklar:
